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格隆汇4月26日丨美国食品和药物管理局批准百健(BIIB.US)用于治疗一种肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的药物Qalsody,使其成为首个针对该疾病的遗传病因的可用治疗方法。
百健公司将被要求提供更多关于该药物有效性的数据,以使其继续在市场上销售,并使FDA给予批准。
Qalsody的批准是基于数据显示它降低了神经丝蛋白的水平,神经丝蛋白是神经细胞变性的指标,被认为与该疾病的症状进展有关。ALS患者特定基因的突变导致超氧化物歧化酶1(SOD1)蛋白的毒性水平积累,Qalsody旨在抑制其产生。
百健公司表示,Qalsody的价格将与最近推出的其他ALS治疗方法相当。该公司估计大多数患者每月的自付费用将低于50美元。
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